台灣基因治療之父胡務亮,攜手啟弘生技推動罕見疾病的基因治療
廠商名稱:啟弘生物科技股份有限公司
發佈日期:2025-06-11
攤位號碼:M827
台灣基因治療之父胡務亮,攜手啟弘生技推動罕見疾病的基因治療
台灣大學醫學院胡務亮榮譽教授,近日啟動一項針對罕見遺傳疾病「涎酸酵素缺乏症(Sialidosis)」的新型基因療法開發。該研究採用腺相關病毒第九血清型(AAV9)作為載體,包裹涎酸酵素基因帶入人體,將為患者提供有效治療的選擇。啟弘生技做為製造的合作廠商將提供AAV9病毒載體的製程開發、GMP等級臨床實驗用藥製造、品質及安全性檢測服務的一站式服務,以支持臨床階段一/二期實驗用藥的生產。
涎酸酵素缺乏症是一種罕見的溶小體儲積症,起因於涎酸酵素的缺乏,導致唾液酸代謝途徑受阻,細胞內儲存過量無法分解的唾液酸寡糖,進而影響中樞神經系統、骨骼系統與網狀內皮系統。症狀包括步態障礙或視力下降及肌肉抽搐、共濟失調、腿部震顫和癲癇發作等。肌肉抽搐會隨著時間而惡化,導致坐姿,站立或行走困難,最終需要輪椅協助。涎酸酵素缺乏症尚無治療方法,患者主要依賴支持療法以緩解症狀。胡教授的AAV9基因治療研究,若臨床試驗結果證實其安全與有效,將為患者帶來新的治療選擇。
胡務亮教授是台灣基因治療的領航者,他在台灣大學附設醫院小兒部暨基因醫學部任職期間,成功開發全球首個治療芳香族L-胺基酸脫羧基酶缺乏症(AADC deficiency) 的AAV基因療法,是國內第一個授權國外藥廠的基因治療,並於2022年及2024年, 分別取得歐盟及美國的上市許可。胡教授除了接續進行涎酸酵素缺乏症的基因療開發外,並於台灣大學退休後轉戰中國醫藥大學附設醫院,發展更多罕見遺傳疾病之基因治療。
啟弘生技從生物安全性檢驗單位起家,也是台灣第一家且至今唯一能提供GMP等級病毒載體生產CDMO,其服務範圍包括生物藥品及細胞基因治療, 提供從方法開發到生產檢驗的一站式服務。
胡教授領先全球首創AADC的基因療法,已開始嘉惠病人。胡教授以他成功的經驗乘勝追擊,啟動涎酸酵素缺乏症基因治療的開發,在台大醫院尖端醫療中心的支持下,成功完成小鼠模式的治療,目前正積極做前瞻性的規劃,希望可以加速幫助罹患此病症的病友。獲選合作的啟弘生技,更是台灣第一間病毒載體的GMP廠,具有一站式的服務能力,展現了臺灣在基因療法,有能力從產品研發到製造,發展基因治療藥品,為全球涎酸酵素缺乏症患者帶來治療的新希望。
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