【FP-045】 范可尼貧血

 

產品分類：生物製藥

廠商名稱：逸達生物科技股份有限公司

攤位號碼：R101

 

產品特色

 

范可尼貧血（Fanconi anemia，FA）是一種罕見的遺傳疾病，由DNA修復蛋白質族群中的遺傳缺陷引起。范可尼貧血患者之臨床症狀因人而異，通常包括骨髓衰竭、各種型態的身體畸形、及罹癌風險高，此疾病發生率在美國約為十三萬分之一，因尚無有效治療方式，患者平均存活壽命為20-30歲。范可尼貧血最主要的早期症狀為血液疾病，約75-90％的范可尼貧血患者在10歲前被診斷出骨髓衰竭，導致全血造血功能缺陷，影響紅血球、白血球及血小板之生成，因而引起感染、疲倦、貧血或血流不止等現象。

細胞研究證實，FP-045可有效提升ALDH2在FANCA基因缺陷的淋巴细胞內的活性；活化ALDH2將可強化有毒的反應性醛類（reactive aldehyde）代謝，保護細胞受到有毒醛類的損傷及保持细胞的健康成長，對於范可尼貧血病人血球的生成可能具關鍵影響，將有潛力預防或治療早期骨髓衰竭，減緩患者骨髓衰竭之進程。目前市面上無藥可根治范可尼貧血或減緩病情的發展，若成功上市，FP-045將成為全球唯一針對范可尼貧血之藥物。

# 范可尼貧血症二期臨床試驗 - 土耳其及美國臨床試驗據點啟動中。

 

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