如何有效率地完成臨床試驗——解決五大痛點，協助新藥公司達成每個里程碑

效率不是偶然，是設計出來的

 

新藥從實驗室走到患者手中，平均需要耗費 10 至 15 年、數十億美元的投入。然而，這條漫長的路上，往往不是科學本身攔住了進度，而是臨床試驗執行過程中反覆出現的結構性問題。

根據多項研究，全球約 80–86% 的臨床試驗無法在預定時程內完成受試者招募；約 30% 的試驗在完成收案後仍因數據品質或法規問題遭遇延誤。每延誤一天，對新藥開發商而言可能意味著高達數百萬美元的潛在損失（Brøgger-Mikkelsen et al., 2020, JMIR）。

 

對 CRO 而言，EffPha的核心價值不在於只是「協助執行試驗」，而在於主動識別並解決這些痛點，讓每一個臨床里程碑都能精準達成。

我們將系統性地拆解臨床試驗最常見的五大痛點，並提出對應的解法框架，供有意啟動或優化臨床計畫的生技製藥業者參考。

 

痛點一：法規申請品質不一（IND Submission Quality）

對於有意進軍國際市場的台灣生技業者，法規申請是最容易被低估的風險來源之一。台灣 TFDA 要求中文申請文件，美國 FDA 有其特定的 CTD 格式規範，歐盟 EMA 另有 IMPD（Investigational Medicinal Product Dossier）的要求。若同時進行多國申請，文件版本管控的複雜度以指數級增長。

一次法規文件的退件，輕則耗費 2 至 3 個月的重新準備時間，重則影響整體試驗時程規劃，甚至牽動後續授權合作的談判節奏。

法規品質的保障需要從「人」與「系統」兩個維度同時著手。

在人的層面，具備多國法規經驗的 Regulatory Affairs 專家團隊是不可或缺的。台灣的 TFDA 申請有其特定的在地化細節，若僅依賴通用的 ICH 框架，往往會在細節處出現疏漏。

在試驗設計層面，「法規策略前置」（Regulatory Strategy Upfront）的理念尤為重要。在試驗Protocol設計的過程中，EffPha法規團隊及統計團隊會參與審視研究設計，確認主要終點（Primary Endpoint）、次要終點（Secondary Endpoint）的設定符合目標市場的核准標準，能有效避免「試驗完成後才發現數據不被接受」的悲劇。

EffPha Performance：首次提交通過率（First-cycle Approval Rate）達 95% 以上

 

痛點二：試驗啟動時間過長（Start-up Delay）

一項臨床試驗從 IND（試驗用新藥）申請核准到「第一位受試者入組（First Patient First Visit, FPFV）」，在台灣平均需要 6 至 9 個月。這段空窗期不是法規本身的必然，而是來自幾個可以被主動管理的因素：

IRB（試驗倫理委員會）審查批次有限，若文件品質不佳，一次退件就可能造成 6 至 8 週的延誤。試驗場所合約（Clinical Trial Agreement, CTA）的法務審查往往涉及多方，曠日廢時。多中心試驗中，各場所的啟動進度不同步，導致整體試驗遲遲無法達到收案速度。

有效壓縮試驗啟動時間的關鍵，在於「提前做」而非「等待做」。

當 CRO 與醫院、法務單位之間已有多次溝通經驗時，與site討論合約的時間可以縮短。與此同時，對於多中心試驗，採用「並行啟動（Parallel Start-up）」策略，讓各場所同步進行人員訓練、設備確認與文件準備，而非依序進行，可將整體site activation時程縮短的策略之一。

EffPha依不同Site的規定，透過Feasibility、Site Selection及Start-up Strategy規劃，協助客戶找出最有效率的啟動方式。

 

痛點三：受試者招募效率低落（Patient Recruitment）

這是所有臨床試驗痛點中影響最廣、最被低估的一個。全球 85% 的臨床試驗無法如期完成招募（BioPharma Dive, 2019, Brøgger-Mikkelsen et al., 2020, JMIR），約 30% 的試驗場所最終收案人數為零。

招募困難的原因是多層次的：患者不知道有試驗可以參與、知情同意書過於複雜導致拒絕意願升高、主治醫師轉介意願不穩定、收案條件（Inclusion/Exclusion Criteria）設計過於嚴格排除了大量潛在受試者。在台灣，孤兒病（罕見疾病）與特定腫瘤適應症的潛在族群本就有限，招募壓力更為顯著。

在試驗開始之前，詳盡的Feasibility Study及Pre-study Visit扮演非常重要的腳色。

當Feasibility及 Pre-Study Visit做得完整，並配合有效的資料庫系統時，通常就能提早發現：

1. Patient Pool是否足夠?
2. Inclusion/Exclusion Criteria是否過於嚴格?
3. 是否該site多個Study競爭同一族群?
4. Investigator的實際招募能力?

 

另外在試驗設計及決定適當的Biomarker, 也是有效的臨床試驗成功關鍵之一。適應性試驗設計(Adaptive Design)扮演了重要角色。透過生物標誌物富集（Biomarker Enrichment）策略，試驗從一開始就鎖定最可能產生療效反應的族群，減少招募「不適合」受試者所造成的時程浪費。

現代的受試者招募已不再仰賴單一醫師轉介。高效的招募策略可透過不同層次整合來達成：

數據驅動的患者識別是第一層。透過串接醫院電子病歷系統（EMR）、疾病登錄資料庫（Disease Registry），以及政府推廣的”有樂試平台”，以 AI 輔助篩選工具自動比對患者特徵與收案條件，可將潛在受試者識別速度提升數倍，並大幅減少人工審查的資源投入。

透過病友團體與疾病倡議組織（Patient Advocacy Groups）的合作是第二層。對於罕見疾病試驗，與病友團體建立夥伴關係，不僅能觸及主流醫療體系以外的患者，也能提升患者對試驗的信任度與參與意願。

EffPha透過Protocol Design, Feasibility Study，Pre-Study Visit等工作，在試驗開始前協助Sponsor建立合理的專案規劃，與客戶建立各Milestone的共識，讓所有人的目標能一致。

 

痛點四：數據品質風險（Data Integrity & GCP Compliance）

GCP（Good Clinical Practice）稽核中，數據一致性問題是最常見的缺失項目。在多中心試驗中，各場所的臨床研究協調員（CRC）對電子數據採集系統（EDC）的使用習慣不一，容易造成協議偏差（Protocol Deviation）持續累積。若未能及時發現並糾正，輕則增加數據清理的工作量，重則影響監管機關對試驗完整性的評估。

尤其是在進行 FDA Pre-NDA 或 BLA 審查前的稽核準備時，若過去的數據問題未被系統性記錄與回應，可能成為核准的絆腳石。

EffPha搭配即時數據品質監控系統，EDC 中出現的異常數據能在 24 小時內自動標記並觸發 Query，避免問題累積至試驗後期才被發現。

EffPha Performance：全程管控Data Quality, 有效縮短Data Lock後結果統計分析階段確認數據品質的時間。

 

痛點五：跨國協調與溝通成本（Cross-border Coordination）

多國多中心試驗的跨國協調，表面上是時區與語言的問題，本質上是資訊不對稱與決策速度的問題。亞洲、大洋洲、美洲、歐洲的試驗場所各自回報給不同的 PM，Sponsor 端無法即時掌握全局進度；一個需要多方確認的決策，可能因為郵件往返耗費數週。

這種溝通摩擦在試驗的關鍵節點（如 Protocol Amendment、SAE 回報、IDMC 建議落實）最為明顯，每一個節點的延誤都可能引發連鎖反應，影響整體試驗時程。

有效的跨國協調需要清晰的指揮架構。「主導 CRO 模式（Lead CRO Model）」在多國多中心試驗中的應用日益普遍：由單一 CRO 擔任整體協調的主責方，統一介接 Sponsor，並在各國設置本地 Sub-CRO 或現場支援團隊，形成清晰的兩層架構，消除多頭馬車的溝通混亂。

在工具層面，統一的即時試驗進度 e-TMF system 讓 Sponsor 端能隨時掌握各場所的收案數、數據品質指標、Protocol Deviation 發生率等關鍵指標，為固定例會的被動式管理之外提供另一項資訊工具。

 

整合視角：臨床試驗里程碑管理框架

將上述五個痛點的解法整合來看，高效的臨床試驗執行需要一個以里程碑為導向的管理框架，而非僅依靠個別的戰術改善。

關鍵里程碑的設定應涵蓋試驗全程：IND 核准、場所啟動完成（Site Initiation Visit, SIV）、首例受試者入組（FPFV）、50% 收案完成、末例受試者入組（LPLV）、數據鎖定（Database Lock）、最終臨床試驗報告（CSR）完成。每個里程碑都應設有明確的時間目標、負責方，以及達成的量化指標。

更重要的是，這套框架需要前瞻性風險管理而非被動式問題處理。透過試驗早期的風險評估矩陣，識別每個里程碑潛在的延誤風險與對應的緩解措施，讓整個執行團隊對「可能出問題的地方」保持清醒的認知，並提前部署應對方案。

 

效率不是偶然，是設計出來的

臨床試驗的高效執行，從來不是某一個環節做好就能達到的結果。它是試驗設計的前瞻性（法規策略、適應性設計）、執行管理的系統性（標準化流程、即時監控），以及跨域協調的專業性（法規、生物統計、數據管理、臨床運營）三者緊密整合的成果。

對於正在規劃新藥、醫材或細胞治療臨床試驗的業者而言，選擇 CRO 夥伴的核心問題不應只是「你們做過幾個試驗」，而應是「你們如何系統性地識別並解決這些痛點，讓我的試驗不落入那 80% 延誤的統計數字之中」。

這正是EffPha每天在做的事。

 

參考資料

Brøgger-Mikkelsen M, et al. (2020). Online Patient Recruitment in Clinical Trials: Systematic Review and Meta-Analysis. JMIR, PMID: 33146627.

Round, R. (2019). Decentralized Clinical Trials: Are We Ready to Make the Leap? BioPharma Dive (PAREXEL sponsored content). January 29, 2019.

Wong CH, et al. (2019). Estimation of clinical trial success rates and related parameters. Biostatistics, 20(2): 273–286.

FDA. (2019). Adaptive Designs for Clinical Trials of Drugs and Biologics: Guidance for Industry.

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