【環球生技專門報導】

臺灣今年6月通過再生雙法，誰將成為首個國內取證、進軍國際市場的細胞治療黑馬？作為國內最早投入幹細胞再生醫學的生技公司之一，國璽幹細胞(6704)成立迄今20年，不僅已經在臺灣、中國及美國布局100多項專利，旗下4項幹細胞新藥臨床轉譯的開發工作，也陸續進入商品化階段，其中鎖定慢性腦中風的幹細胞新藥「思益優」，更有望藉由條件附款途徑，加速在國內上市的腳步。 國璽幹細胞董事長莊明熙表示，自2011年進駐竹北生醫園區起，國璽持續深耕細胞治療發展技術。在竹北生醫園區的5層建築中，國璽成功自主研發出「醫藥級幹細胞製劑生產技術平台」及幹細胞活化技術「Nigiro-Med®」，並將這些平台技術，應用於尚未滿足的醫療需求。 國璽幹細胞以在新藥領域累積的學術研究為基礎、加上與醫療機構的緊密合作，目前已經打造出 4 支幹細胞治療新藥，分別鎖定肝硬化、慢性腦中風、退化性關節炎、糖尿病，這些都是國內醫療照護需求逐年增加的重要疾病。

國璽布局百項專利、打造細胞新藥 腦中風衝第一、糖尿病跨往國際

莊明熙強調：「國璽在細胞治療價值鏈中的定位一直很明確，就是用『製藥』的概念看待幹細胞。 在做臨床前研究時，不會只單純看一個特殊製程就廣泛應用，而是針對病理機轉去開發產品，每個適應症都有相對應的幹細胞處理特殊製程。」 莊明熙表示，由於國璽非常注重從研發到臨床轉譯的過程，因此在專利佈局方面，國璽已經在臺灣、中國及美國獲得100多項專利。

目前國璽四支細胞新藥中進展最快者，分別是今年9月提交臨床三期試驗申請的「軟實立」，以及今年9月在與花蓮慈濟醫院院長林欣榮合作下，順利完成臨床二期結案報告、預備邁向臨床三期的「思益優」。 其中，思益優有望成為國璽第一個自主研發上市的細胞治療產品。其是一種以自體脂肪衍生幹細胞為基礎，以顱內注射方式給藥的細胞療法。 在臨床二期試驗中，15名接受思益優治療的中風病患，在2週內產生治療效果，特別是高劑量組別，神經功能指標NIHSS評分，在第二週平均進步1.2分，並可持續改善至第24週、平均進步達到 2.7分，其中有89%病患皆顯示治療後神經功能都有改善。 莊明熙指出，思益優的適應症符合「再生雙法」中嚴重失能或危及生命的標準，經法規監管單位審查風險效益、同意具安全性及初步療效後，將可透過附加附款核予有效期間不超過五年的暫時性藥品許可證，滿足國內逐年成長的腦中風治療需求。 另一項重要里程碑，則是國璽鎖定糖尿病的異體幹細胞療法「怡導速」。莊明熙表示，在與越南的 VINMEC醫學中心合作之下，國璽在臺灣完成細胞製程、透過冷鏈將細胞產品運送到越南執行臨床一期試驗，目前已經成功完成招募10個案例進行治療，正待追蹤完後臨床結果出爐。

掌握細胞上下游供應鏈拚PIC/S GMP 熱門外泌體亦不缺席

莊明熙分享，國璽旗下肝硬化、慢性腦中風、退化性關節炎的幹細胞新藥，都已經有臨床文獻的發表，包含《Cell Transplantation》、《Journal of Tissue Engineering and Regenerative Medicine》等，也申請了發明專利。 在投入細胞新藥研發之餘，國璽不僅建立GTP細胞處理中心，提供臨床細胞儲存服務、臨床細胞製劑檢測服務、生物資源細胞庫分讓服務等，也以符合國際規範為目標，將國璽二廠打造成PIC/S GMP細胞工廠，透過對外服務帶來營收，也為國璽的細胞新藥轉譯提供後盾。

莊明熙表示，國璽已經透過細胞治療的基礎，發展一系列的衍生產品與技術，例如：外泌體產品開發、幹細胞與外泌體檢測服務、幹細胞與外泌體代工服務等，同時與清華大學、陽明交通大學產學合作，在自動化細胞操作技術上已提早佈局。 特別是在臺灣當前外泌體商機正熱的當下，國璽也已經申請外泌體的 INCI Name以及美國FDA的原料藥主檔案(DMF)，不會在外泌體領域缺席，並正在洽談多項外泌體相關的代工服務。 談及未來目標，莊明熙表示，國璽的主要策略是以取得國內藥證為優先，海外發展則預計採取對外授權或尋找策略夥伴模式，走向國際舞台。 在未來3到5年內，國璽會以力拚新藥上市為主要目標，在最短期間透過條件附款讓產品上市，同時爭取產線通過正式GMP認證，讓產品正式投產，以利後續多國多中心模式的臨床三期試驗進行，也讓國璽進一步擴張在細胞治療CDMO的水準與量能。