本公司旗下新藥 Ropeginterferon alfa-2b（簡稱 Ropeg，P1101）於北美進行、針對原發性血小板過多症（ET）全族群的單臂臨床試驗EXCEED-ET取得正面研究成果：Ropeg不僅於ET全族群中展現良好療效，次群體分析（subgroup analysis）亦顯示，在未曾接受任何治療之ET患者中，其療效表現相對更為顯著。該成果不僅強化Ropeg於ET適應症的臨床證據，亦為Ropeg未來擴大適應症範圍與放大可及市場（Total Addressable Market, TAM）奠定關鍵里程碑，為公司長期營運成長注入新動能。

目前ET主要用藥是仿單標示外的愛治（Hydroxyurea, 簡稱HU），但研究顯示，2成ET患者對HU不耐受或產生抗藥性；第二線用藥則是安閣靈（Anagrelide, 簡稱ANA），此藥係美國FDA於1997年核准，也是唯一獲FDA核准的ET用藥，用於對HU不耐受或產生抗藥性的病患。

本公司已於2025年1月公佈Ropeg用於ET之全球第三期臨床試驗SURPASS-ET的正面研究成果。SURPASSET是一項開放性、多中心、隨機分配、有效藥物對照之臨床三期試驗，比較Ropeg與ANA做為二線治療對於ET之療效、安全性與耐受性，共收入174名對HU不耐受或產生抗藥性的ET病患。研究結果顯示，Ropeg組在持久臨床反應率方面明顯優於ANA組（42.9% vs. 6.0%；p=0.0001），達到統計上顯著意義，展現了明確的臨床優勢。

EXCEED-ET則是作為確證性證據（ confirmatory evidence），用以佐證Ropeg治療ET療效的科學依據。EXCEED-ET於北美納入91名ET全族群患者，包括曾接受HU治療的患者及未曾接受任何治療之一線（treatment-naïve）患者，且與SURPASS-ET採用了相同的高劑量方案（250mcg-350mcg-500mcg），以更高的起始劑量施打Ropeg，並更快施打到目標劑量。繼SURPASS-ET成功達標後，EXCEED-ET研究結果也顯示，Ropeg 於ET全族群中展現良好療效；進一步進行的次群體分析亦顯示，在未曾接受任何治療之ET患者中，其療效表現相對更為顯著。

依全族群意向治療群體（intent-to-treat）之統計結果，EXCEED-ET受試者在第10個月及第13個月（依FDA規定，療效評估係自完成劑量調升後起始計算，故不計入第一個月劑量調升期）均有療效的反應率約為60.2%。療效反應（Modified ELN response）係定義為受試者治療後必須以下三項條件均達標，各項標準之反應率如下：
i.      周邊血球計數減少（血小板≤400 x 10^9/L及白血球<9.5 x 10^9/L）：63.7%
ii.     疾病相關的體徵改善或未惡化（脾臟腫大）：94.5%
iii.    在第10個月及第13個月之間未發生出血與血栓事件：100%

次要療效評估指標中，等位基因負擔之統計結果亦相當正面，受試者之JAK2V617F等位基因負擔平均值在基礎線（baseline）為22.2%，在第13個月降低至15.4%；在安全性與耐受度方面亦十分良好。

依次群體意向治療群體之初步主要統計分析結果（Top-line results），EXCEED-ET受試者在第10個月及第13個月均有療效的反應率如下：曾接受HU治療組為33.4%、未曾接受任何治療組為68.0%；各項標準之反應率如下：
i.      周邊血球計數減少：曾接受HU治療組為44.0%、未曾接受任何治療組為70.7%
ii.     疾病相關的體徵改善或未惡化（脾臟腫大）：曾接受HU治療組為79.9%、未曾接受任何治療組為100.0%
iii.    在第10個月及第13個月之間未發生出血與血栓事件：曾接受HU治療組為100%、未曾接受任何治療組為100%

Ropeg為本公司自行發明生產的新一代創新長效型干擾素，目前已獲全球近50個國家核准用於成人真性紅血球增多症（PV）患者，包括美國、日本、中國及歐盟等主要新藥市場。公司已於2025年陸續送出臺灣、美國、日本、中國等多國ET藥證申請，可望今年取證，目前正積極布局行銷前準備。ET與PV同為骨髓增生性腫瘤（MPN），病人數亦相近。藥華藥美國子公司團隊在美國PV市場深耕多年，已累積完整的醫師網絡與商業化經驗。由於ET與PV病患皆由血液腫瘤科醫師照護，Ropeg取得ET藥證後，美國ET患者將可即刻受惠。為即將進入ET市場，公司已提前展開美國的銷售、醫學、行銷及市場准入（Market Access）等全面部署，銷售團隊也陸續進行擴編及培訓，不僅持續深化PV市場覆蓋，也已就位支持ET藥證核准後的上市銷售，有望成為未來業績成長又一強大動能。